En recherche médicale, une étude clinique implique directement des participants humains. En effet, elle évalue l’efficacité d’un nouveau traitement médical, chirurgical ou comportemental. Par conséquent, cette méthode reste le principal moyen d’éprouver une innovation thérapeutique. Les chercheurs vérifient ainsi si un médicament ou un appareil est totalement sûr.

Avant d’arriver à ce stade, les scientifiques réalisent d’abord une étude préclinique. En règle générale, ils testent la nouvelle molécule sur un modèle animal. Le plus souvent, ils utilisent des rongeurs de laboratoire. Cette étape fournit des données préliminaires indispensables sur l’efficacité et la toxicité du produit. Ensuite, la véritable recherche clinique sur l’humain peut officiellement débuter.

Les différentes méthodes et types d’essais

Les scientifiques utilisent plusieurs méthodologies pour mener leurs recherches médicales. Chaque méthode répond à un besoin d’évaluation très spécifique.

• D’abord, l’étude clinique ouverte permet au médecin et au patient d’identifier le médicament. Dans ce cas précis, l’équipe ne forme aucun groupe placebo.
• Ensuite, l’essai en simple aveugle cache l’information uniquement au patient. Le médecin sait parfaitement quel traitement le malade reçoit.
• De plus, l’étude en double aveugle masque les détails aux deux parties. Cette approche rigoureuse évite tout biais lors de l’interprétation des résultats.
• Par ailleurs, l’étude clinique randomisée répartit les patients par un tirage au sort. Cette technique scientifique permet de former des groupes parfaitement homogènes.
• Enfin, l’essai contrôlé compare systématiquement le groupe traité à un groupe contrôle.

Les trois grandes phases de l’étude clinique

Le développement d’un nouveau traitement suit toujours un processus réglementé en plusieurs étapes.

Premièrement, la phase 1 de l’étude clinique représente le tout premier essai sur l’être humain. Elle détermine la dose sans danger et identifie les effets secondaires initiaux.

Deuxièmement, la phase 2 évalue l’efficacité clinique globale de la molécule. Elle se subdivise d’ailleurs en deux parties distinctes. La phase 2a teste le traitement sur 100 à 200 patients. Ensuite, la phase 2b détermine la dose thérapeutique sur un groupe plus large. Si le produit s’avère inefficace ou trop toxique, le projet s’arrête immédiatement.

Troisièmement, la phase 3 rassemble plusieurs milliers de patients à travers le monde. Cet essai contrôlé, randomisé et en double aveugle compare la molécule au traitement standard. Finalement, cette ultime étape valide officiellement la mise sur le marché du médicament.

Sources : [1] National Institute on Aging (NIA). What Are Clinical Trials and Studies?. URL : https://www.nia.nih.gov/health/clinical-trials-and-studies/what-are-clinical-trials-and-studies